Sağlık Bakanlığınca, 9 yaşındaki kas hastası çocuğun tedavisine yönelik ilaca maddi yetersizlik nedeniyle ulaşamadığı iddialarının gerçeği yansıtmadığı bildirildi.
Bakanlıktan yapılan açıklamada, medyada "Anıl'ın hayatı bu ilaca bağlı" başlığıyla genetik geçişli bir tür kas hastalığı olan Duchenne Musküler Distrofi (DMD) hastası 9 yaşındaki çocuğun ABD'de onaylı ilaca maddi yetersizlikten dolayı erişemediği haberlerinin yer aldığı hatırlatıldı.
Tedavi için talep edilen ilacın, eteplirsen etkin maddeli "Exondys 51" isimli ticari bir ilaç olduğu belirtilen açıklamada, Amerikan Gıda ve İlaç Dairesinin (FDA) verdiği ilaç ruhsatında, Exondys 51'in klinik yararı konusunda henüz yeterli bilimsel veri bulunmadığını açıkça belirttiği vurgulandı.
Avrupa İlaç Ajansı da (EMA) ilaca ilişkin değerlendirme sürecinin devam ettiği, ilacın erke evre DMD hastalarında etkinliği ve güvenilirliğine ilişkin klinik çalışmanın ise 2019'da tamamlanacağı bilgisine yer verilen açıklamada, şunlar kaydedildi:
"Haberde adı geçen hasta için, 23.01.2018, 16.02.2018 ve 27.03.2018 tarihlerinde Türkiye İlaç ve Tıbbi Cihaz Kurumuna ilgili ilacın kullanımına yönelik yapılan başvurular, bilimsel komisyon tarafından değerlendirilmiştir. İlaç için yapılan çalışmalarda hem klinik hem laboratuvar bulgularının yetersiz olması, uzun dönem etkileriyle ilgili net verilerin olmaması, güvenilirliği ile ilgili kanıtların yetersiz olması nedeniyle ilgili ilacın kullanımı mevcut bilimsel veriler doğrultusunda uygun görülmemiştir."