Londra merkezli Queen Mary Üniversitesi tarafından yürütülen klinik çalışmalarda, hemofili A hastalarının genetik terapi ilacıyla tedavi edildiği kaydedildi.
Kanın pıhtılaşmasını sağlayan faktör 8'in eksik veya çok düşük olarak gözlemlendiği hemofili A hastası katılımcıların yüzde 85'inin tek seferlik enjeksiyon tedavisinin ardından normal veya normale yakın faktör 8 değerlerine sahip olduğu belirlendi.