ÇOCUKLARDA GENETİK HASTALIKLAR İÇİN "BEYİN İÇİNE GEN TEDAVİSİ" FAZ-1 ÇALIŞMALARI BAŞLADI
Gazi Üniversitesi Tıp Fakültesi Çocuk Metabolizma Bilim Dalı'nda açılan Faz-1 Klinik Araştırmaları Merkezi'nde, çocukluk çağında genetik ve metabolik kaynaklı hastalıklarda "beyin içine uygulanacak gen tedavisi" için bilimsel çalışmalar başlatıldı.
![Çocuklarda genetik hastalıklar için "beyin içine gen tedavisi" Faz-1 çalışmaları başladı](https://www.saglikaktuel.com/d/news/41694.jpg)
28 Kasım 2022 Pazartesi 17:47
Gazi Üniversitesi Rektörü Prof. Dr. Musa Yıldız: "Merkezde, ülkemizde ilk kez beyin içine uygulanacak gen tedavisi yapılacak ve sadece ülkemizden değil tüm dünyadan hasta kabul edilecek"
Faz-1 Klinik Araştırmalar Merkez Müdür Yardımcısı Prof. Dr. Fatih Ezgü: "Bu yöntemde ameliyata gerek olmadan ense bölgesinden bir iğne yardımıyla özel bir tomografi altında beynin içine gen tedavisi ajanı verilecek ve iğne çıkarılacak. Hastalar, çok kısa bir süre sonra taburcu edilebilecek"
Merkezin açılışı dolayısıyla düzenlenen programda konuşan Gazi Üniversitesi Rektörü Prof. Dr. Musa Yıldız, çocukluk çağı genetik hastalıkların, tüm dünyada sakatlık ve ölüm nedeni olmayı sürdürdüğünü vurguladı.
Başta gen tedavisi olmak üzere yeni tedavi yöntemlerinin hızla geliştiğini ifade eden Yıldız, "Ülkemizin de bu konuda öncü olması büyük önem taşımaktadır. Özellikle ilgili hastalık grubunda yeni ilaç adaylarının laboratuvar ortamlarında geliştirilmesi, ardından bu ilaç adaylarının klinik araştırmalarla ilaç haline getirilmeleri ve bunların tümünü gerçekleştirecek bir merkez oluşturulması büyük önem arz etmektedir." diye konuştu.
Yıldız, Sağlık Bakanlığının desteği ile ilk kez Bakanlık onaylı Çocukluk Çağı Metabolik/Genetik Hatalıkları Faz-1 Klinik Araştırmaları Merkezi'nin kurulumunu tamamladıklarını belirterek, "Bu merkezde, çocukluk çağı metabolik/genetik hastalıkları için 8 yeni ilaç çalışması başlatıldı." bilgisini verdi.
Genetik ve metabolik kaynaklı bazı hastalıklarda beyin içi enzim tedavisinin yapılacağını aktaran Yıldız, şunları kaydetti:
"Üniversitemizde, çocuk hastalara yönelik ülkemizin ilk, dünyanın sayılı, Genetik Tedavi Odaklı Faz-1 Klinik Araştırma Merkezi'nin kurulumu tamamladı. Merkezde, ülkemizde ilk kez beyin içine uygulanacak gen tedavisi yapılacak ve sadece ülkemizden değil tüm dünyadan hasta kabul edilecek.
Bu merkez, ülkemizde ilk yerli gen tedavisi odaklı ilaç üretmeyi hedefleyen pediatrik Metabolik/Genetik Hastalıklar İleri Tedaviler Araştırma ve Geliştirme Merkezi'nin bir bölümü olarak faaliyet gösterecek."
- "Faz-1 çalışmasının startını 2023 yılında vereceğiz"
Gazi Üniversitesi Tıp Fakültesi Çocuk Beslenme ve Metabolizma Bilim Dalı Başkanı ve Faz-1 Klinik Araştırmalar Merkez Müdürü Prof. Dr. Leyla Tümer de merkezin modern ve etkin altyapı hizmetleriyle inşa edildiğinin altını çizerek, "Bundan sonraki hedefimiz, SMA gibi genetik hastalıklarda gen tedavisi olmak üzere yeni tedavi yöntemleri ve ilaçları kendimiz üretmek olacaktır." dedi.
Tümer, şu anda 8 farklı Faz-1 çalışmasının yürütüldüğünü vurgulayarak, son zamanlarda gündemde olan gen tedavilerine ilişkin de Faz-1 çalışmasının startını 2023 yılında vereceklerini söyledi.
- "Hedef bozuk genin yerine yeni gen konulması"
Gazi Üniversitesi Tıp Fakültesi Çocuk Genetik Bilim Dalı Başkanı ve Faz-1 Klinik Araştırmalar Merkez Müdür Yardımcısı Prof. Dr. Fatih Ezgü ise gen tedavilerine ilişkin bilgi verdi.
Gen tedavilerinde hedefin, çocukluk çağındaki genetik hastalıklara yol açan bozuk olan genin, tamamen değiştirilerek yerine yeni bir gen konulması olduğunu anlatan Ezgü, sözlerine şöyle devam etti:
"Burada iki yöntem vardır. Biri, bir virüs içine DNA parçasının eklenerek doğrudan hastaya verilmesidir, diğeri ise hastalardan kendi hücrelerinin alınması, reaksiyon gelişmesini önlemek amaçlı yeni DNA parçası konularak tekrar hastaya verilmesidir. Gen tedavileri, beyin hastalığı varsa beynin içine, karaciğer hastalığı varsa karaciğere uygulanabilmektedir. Yurt dışında onaylı 4 gen tedavisi bulunmaktadır, önümüzdeki yıl bu sayının 10-15'lere çıkması öngörülmektedir.
Açılan merkez, dünyada ilk ya da ikinci sırada olabilecek kapasite ve donanıma sahiptir. Merkezdeki eczanede gen tedavisi ürünleri olacak. Türkiye, kalıtsal ve ilerleyici ağır beyin harabiyeti yapan bir hastalıkta beyin içi gen tedavisinin yapıldığı 5 ülkeden biri olacak."
- "7 hastamız araştırmanın kriterlerine uyumlu çıktı"
Uygulama yöntemine ilişkin de bilgi veren Ezgü, "Özel olarak hocalarımız yurt dışında çalışmalar yaptı ve eğitim sonunda sertifikasını aldı. Bu yöntemde, ameliyata gerek kalmadan ense bölgesinden bir iğne yardımıyla özel bir tomografi altında beynin içine gen tedavisi ajanı verilecek ve iğne çıkarılacak. Hastalar, çok kısa bir süre sonra taburcu edilebilecek." dedi.
Prof. Dr. Ezgü, şu an için tedavi değil klinik araştırma aşamasında olduğuna işaret ederek, "Bu, tedavi yolunda ilerleyen bir araştırma. Eğer, etkili, güvenli olduğu, yan etkisi bulunmadığı ortaya çıkarsa bir tedavi haline dönüşecek. 7 hastamız araştırmanın kriterlerine uyumlu çıktı. Uygulama, bir araştırma kapsamında olduğu için ülkemizde buna ihtiyaç duyan çocuklarımızın yaklaşık yüzde 30'una araştırma kapsamında ücretsiz olarak bu imkanı sağlamış olacağız." bilgisini verdi. Ezgü, Afrika, Rusya, Uzakdoğu ve Orta Doğu ülkelerindeki hastaların Türkiye'ye yönlendirileceğini söyledi.
![Haber Kaynağı](https://www.saglikaktuel.com/d/news_source/30.jpg)
CHP'li Sarıgül'den belediyelere "hayvan hastanesi" çağrısıCHP Erzincan Milletvekili Mustafa Sarıgül, sahipsiz hayvanlara yönelik kanun teklifinin geri çekilmesini isteyerek, belediyelere "hayvanları öldürmeyelim, hayvan hastanesi kuralım" çağrısında bulundu.16 Temmuz 2024 Salı 17:33BASIN HABERLERİ
Vergi ve sosyal güvenlik alanına ilişkin düzenlemeler içeren kanun teklifi TBMM'deTaşınmazlara yatırım yapan fon ve ortaklıkların, sahip oldukları taşınmazlardan elde ettikleri kazançların yüzde 50'sinin, belirlenen süre içerisinde kar payı olarak dağıtılması gerekecek.16 Temmuz 2024 Salı 17:18BASIN HABERLERİ
Somali'de yılbaşından bu yana 134 kişi kolera salgınında öldüSomali'de ocak ayından beri 134 kişinin kolera salgını nedeniyle hayatını kaybettiği bildirildi.16 Temmuz 2024 Salı 16:53DÜNYADA SAĞLIK
Aile Sağlığı Merkezinde 3 Doktor Birbirine GirdiSamsun'da bir aile sağlığı merkezinde 3 doktor arasında kavga çıktı. Yaşanan olayla ilgili İl Sağlık Müdürlüğü soruşturma başlattı.16 Temmuz 2024 Salı 16:33BASIN HABERLERİ
DSÖ, Sudan'daki insani felaketin çözümü için acil ateşkes istediDünya Sağlık Örgütü (DSÖ), Sudan'da "insani felaketin çözümü" için acil ateşkese ve bölgeye erişim sağlanmasına ihtiyaç olduğunu duyurdu.16 Temmuz 2024 Salı 16:03DÜNYADA SAĞLIK
Türkiye İle Uruguay Doğu Cumhuriyeti Arasında Sağlık Turizmi Alanında İşbirliği AnlaşmasıAnkara Sağlık Turizmi Federasyonu'ndan (ASATUF) yapılan yazılı açıklamada; "Uruguay Doğu Cumhuriyeti Devleti ile Türkiye Cumhuriyeti Devleti sağlık turizminde...16 Temmuz 2024 Salı 15:33SAĞLIK TURİZMİ
Doğru Görüntüleme Tedavide Başarı Oranını ArttırıyorMersin Şehir Hastanesi bünyesinde bulunan Nükleer Tıp Kliniğinde, PET/CT ve SPECT cihazları ile klinik belirti vermeyen pek çok hastalığın erken evrede...16 Temmuz 2024 Salı 15:33TIBBİ-RADYASYON ONKOLOJİSİ
Kulak sağlığı için deniz ve havuzda hijyene dikkat edilmeliKaradeniz Teknik Üniversitesi (KTÜ) Farabi Hastanesi Kulak Burun Boğaz Kliniği Öğretim Üyesi Doç. Dr. Selçuk Arslan, kronik kulak hastalıkları olmayanların da deniz ve havuz hijyenine dikkat etmeleri gerektiğini söyledi.16 Temmuz 2024 Salı 14:58KULAK-BURUN-BOĞAZ HASTALIKLARI
Kaplıcalarıyla ünlü Havza'daki Fizik Tedavi ve Rehabilitasyon Merkezi günde 250 hastaya şifa dağıtıyorSamsun'un kaplıcalarıyla ünlü Havza ilçesindeki Ondokuz Mayıs Üniversitesi (OMÜ) Havza Fizik Tedavi ve Rehabilitasyon Merkezi'nde günde yaklaşık 250 hasta tedavi görüyor.16 Temmuz 2024 Salı 14:28FİZİKSEL TIP VE REHABİLİTASYON
Uzmanından hamilelik döneminde uzun süreli yolculuklara ilişkin tavsiyelerMedicana International İstanbul Hastanesi Kadın Hastalıkları ve Doğum Bölümü'nden Op. Dr. Demirdelen:16 Temmuz 2024 Salı 13:53KADIN HASTALIKLARI VE DOĞUM
- Geri
- Ana Sayfa
- Normal Görünüm
- © 2006 Sağlık Aktüel